FibroGen, Inc. (FGEN) 在获得FDA孤儿药开发办公室授予其研究性疗法roxadustat用于骨髓发育异常综合征 (MDS) 治疗的孤儿药资格后，取得了重要的监管里程碑。该资格加快了开发路径，并在获批后提供潜在的激励措施，包括延长市场独占期。该资格基于第三阶段MATTHERHORN试验的鼓舞人心的临床证据，试验中roxadustat在经历大量输血负担的患者中表现出有意义的输血依赖性改善。事后分析显示在这一难治患者子集中的有利结果，增强了监管批准的可能性。基于这些临床结果，FibroGen正推进MDS患者群体的方案最终确定，预计在2025年第四季度提交监管申请。这一时间表使公司有望扩大其主要化合物的治疗适应症。Roxadustat已在多个市场建立了商业存在，目前在欧洲、日本及其他国家获批用于管理慢性肾脏病 (CKD) 患者的贫血，包括透析和非透析成人患者。MDS适应症代表了该药在应对不同疾病背景下严重贫血相关疾病方面的战略扩展。
Roxadustat 在血液疾病治疗方面获得孤儿药资格认定里程碑
FibroGen, Inc. (FGEN) 在获得FDA孤儿药开发办公室授予其研究性疗法roxadustat用于骨髓发育异常综合征 (MDS) 治疗的孤儿药资格后，取得了重要的监管里程碑。该资格加快了开发路径，并在获批后提供潜在的激励措施，包括延长市场独占期。
该资格基于第三阶段MATTHERHORN试验的鼓舞人心的临床证据，试验中roxadustat在经历大量输血负担的患者中表现出有意义的输血依赖性改善。事后分析显示在这一难治患者子集中的有利结果，增强了监管批准的可能性。
基于这些临床结果，FibroGen正推进MDS患者群体的方案最终确定，预计在2025年第四季度提交监管申请。这一时间表使公司有望扩大其主要化合物的治疗适应症。
Roxadustat已在多个市场建立了商业存在，目前在欧洲、日本及其他国家获批用于管理慢性肾脏病 (CKD) 患者的贫血，包括透析和非透析成人患者。MDS适应症代表了该药在应对不同疾病背景下严重贫血相关疾病方面的战略扩展。