INO-3107 通过 FDA 的 BLA 审核障碍：这对 RRP 患者意味着什么

INOVIO制药公司在FDA接受其关于INO-3107的生物制剂许可申请（BLA）方面取得了重要的监管里程碑。该申请针对其用于治疗复发性呼吸道乳头瘤病的试验性免疫疗法。近期收到的接受函中，设定了2026年10月30日的PDUFA日期，并为加快审查提供了通道——尽管监管机构指出，可能需要补充资料以充分证明这一加快批准的资格。

理解临床挑战

复发性呼吸道乳头瘤病代表着一个严重的未满足医疗需求。这种罕见疾病主要由HPV-6和HPV-11病毒株引发，导致良性肿瘤在呼吸道中不断生长。这些肿瘤阻塞气道，影响发声，严重降低患者的生活质量。目前，反复手术仍是唯一的标准治疗方案。然而，手术存在重大风险——声带组织损伤随着每次手术而累积，疾病也常常复发，使患者陷入手术的恶性循环。

支持BLA提交的临床证据

该监管提交基于稳健的1/2期临床试验数据。在过去一年内接受过至少两次手术的成人RRP患者中，该疗法显示出令人信服的效果：72%的参与者在治疗后第一年内实现了手术次数50-100%的减少。更令人印象深刻的是，长期随访分析显示，86%的可评估患者在第二年仍保持临床改善，无需再次用药——值得注意的是，这些患者中有一半无需额外手术。

研究成果发表在《Nature Communications》和《The Laryngoscope》上，为INO-3107的潜在影响提供了同行评审的验证。

机制与安全性

INO-3107作为一种免疫疗法，旨在激活抗原特异性T细胞反应，直接靶向感染HPV-6和HPV-11的细胞。通过激活这种细胞免疫，该治疗旨在抑制或阻止乳头瘤的增殖。临床耐受性数据显示令人鼓舞，主要不良事件为局部注射部位反应和疲劳——未出现严重的安全信号。

监管状态与财务状况

FDA授予INO-3107双重资格认定，反映其潜在的重要性：孤儿药资格和突破性疗法分类。根据2025年9月30日的财务报告，INOVIO的现金、等价物及短期投资总额为5080万美元，预计可支持公司运营至2026年第二季度。

尽管BLA已被接受，市场反应仍较谨慎。股价表现反映出对FDA关于额外资料需求的担忧。INO的股价在过去12个月内波动在1.30美元至2.98美元之间，目前盘前交易价为1.85美元，较之前下降了19.21%。

后续步骤

INOVIO计划与FDA官员会面，明确剩余信息需求，加快获批的步伐。公司表示有信心，INO-3107能够填补这一罕见呼吸系统疾病患者的治疗空白。