生物科技行情持续升温：FDA批准高端疗法，重大交易重塑行业格局

尽管假期休市，医药和生物技术行业仍迎来异常繁忙的一周，各地监管机构加快了多种治疗领域的审批流程。推动这一势头的因素包括FDA的批准、国际认证以及战略性企业整合——尽管一些临床试验的失利也提醒行业开发风险的严峻。

监管胜利主导本周

FDA的审批流程展现出前所未有的速度。其中的亮点之一是基因泰克（Genentech）(罗氏（Roche）子公司)推出的Lunsumio VELO新型皮下注射剂，这是一款针对复发或难治性滤泡性淋巴瘤的CD20xCD3双特异性抗体。此次进展不仅在治疗上具有意义——改良的给药方式将治疗时间从数小时缩短至大约一分钟，显著提升患者便利性，也可能改善诊所的工作流程效率。

日本和中国的监管机构也保持同步。PTC Therapeutics在日本获得Sephience (sepiapterin)的批准，用于苯酮尿症，此前已获得美国和欧洲的授权。同时，再鼎（Zai Lab）在中国获得NMPA（国家药品监督管理局）批准Cobenfy (xanomeline-trospium chloride)用于精神分裂症——这是七十多年来该适应症首个机制新颖的治疗选择。

Incyte在国际市场上也取得突破，获得日本批准，用于治疗滤泡性淋巴瘤的Minjuvi (tafasitamab联合疗法)，以及Zynyz (retifanlimab)联合化疗用于晚期肛门癌。爱德华兹生命科学（Edwards Lifesciences）同时取得重大设备突破，获得FDA批准其SAPIEN M3经导管二尖瓣置换术——这是首个适用于中重度二尖瓣返流、手术不适宜患者的经隔孔途径选择。

此外，Regeneron和赛诺菲（Sanofi）在日本儿童中获得Dupixent治疗严重难治性哮喘的批准，KalVista的Ekterly用于日本遗传性血管性水肿，阿吉奥斯（Agios）的AQVESME用于地中海贫血相关贫血。奥梅罗斯（Omeros）也庆祝其YARTEMLEA在移植相关血栓性微血管病中的FDA批准，此前曾出现排斥反应。

挫折也有

并非所有消息都向好。赛诺菲因FDA对tolbrutinib治疗非复发性继发性进展多发性硬化症发出完全反应信（CRL），推迟了潜在的批准，尽管此前已获得突破性认定。Reviva Pharmaceuticals在FDA要求其在精神分裂症中增加一项第三阶段试验时遇到更为严峻的监管挑战，任何新药申请（NDA）最早也要推迟到2027年。Galectin Therapeutics收到了FDA关于belapectin的监管路径指导，尽管如此，该公司已获得$10 百万美元的信贷额度，以维持运营至2027年初。

并购活动预示市场整合

本周的企业操作展现出强烈的战略意图。BioMarin Pharmaceutical同意以每股($14.50)、总股权价值($48亿的价格收购Amicus Therapeutics，预计将在2026年第二季度完成交易。这次整合将补充彼此的罕见病产品组合和制造能力。

赛诺菲同时以每股)$15.50$30 、总股权价值($22亿的现金要约收购Dynavax Technologies。这一疫苗领域的收购将引入已上市的乙肝免疫疫苗和差异化的带状疱疹候选药物，丰富赛诺菲的产品线。

另外，Repare Therapeutics同意将其聚合酶θATP酶抑制剂RP-3467出售给吉利德科学（Gilead Sciences），最高交易额达$25 百万$5 )百万美元的预付款和技术转让里程碑，帮助Repare重新聚焦其精准肿瘤学项目，同时为吉利德进入新型聚合酶θ抑制提供渠道。

临床数据：喜忧参半

临床试验公布既有令人鼓舞的消息，也有令人失望的结果。Altimmune的双重胰高血糖素/GLP-1激动剂pemvidutide在其第二阶段b期IMPACT试验中显示出在非侵袭性纤维化标志物和持续体重减轻方面具有统计学意义，持续达48周，用于代谢功能障碍相关脂肪肝炎。NeuroSense在阿尔茨海默病的第二阶段PrimeC研究中报告了良好的安全性，没有检测到严重不良事件。

Dogwood Therapeutics在其第二阶段b期halneuron试验中表现出疼痛缓解效果，明显优于安慰剂。Lexaria Bioscience在超重和糖尿病人群中测试DehydraTECH配方CBD和semaglutide组合的第一阶段b期试验中达到了其主要安全性和耐受性指标。Edgewise Therapeutics报告其CIRRUS-HCM试验的中期D期数据，显示EDG-7500总体耐受良好，没有临床意义上的LVEF下降。

然而，Biohaven公布了BHV-7000在重度抑郁症中的第二阶段试验令人失望的结果，未能在六周内达到其主要终点——抑郁症状减轻优于安慰剂。这一挫折凸显了中枢神经系统药物开发的不可预测性，也提醒行业投资者尽管行业热情高涨，仍需保持谨慎。

后续展望

今年底至2026年，监管日程依然繁忙，预计将有多项第三阶段试验结果和重新提交。业内观察人士认为，这波并购潮反映出更大规模的战略调整——大型企业整合差异化的罕见病和肿瘤资产，同时剥离路径不明的项目。究竟这轮整合最终是否惠及股东，或仅仅是资产所有权的重新洗牌，仍是市场参与者未来几季度密切关注的焦点。