Ascendis的双重疗法显示出持续的增长优势，惠及软骨发育不良患者

Ascendis Pharma A/S (ASND) 发布了其 COACH 2 期试验第52周的鼓舞人心的数据，评估了一种每周一次的 TransCon CNP 联合 TransCon hGH 注射方案在儿童软骨发育不良患者中的疗效。研究结果强调了靶向联合治疗如何在实现有意义的生长速度改善的同时，保持整个治疗期间的强大安全性。

了解软骨发育不良及临床需求

软骨发育不良占据了侏儒症病例的多数，源于 FGFR3 基因突变，干扰正常的骨骼发育。除了身材矮小，受影响的儿童还面临四肢与躯干比例失调及相关健康并发症。目前的治疗选择有限，创新的联合疗法在管理这种罕见遗传疾病方面迈出了重要一步。

试验结果展现了令人信服的图景

COACH 试验招募了既有治疗经验又为治疗新手的儿童患者。在52周的节点上，治疗新手患者的年化生长速度达到8.8厘米/年，比基线测量提高了3.9厘米。此前接受过 TransCon CNP 单药治疗的患者达到了每年8.42厘米，基线增益为3.28厘米。两组的身高 Z 分数均有所提升，验证了联合方案优于单药治疗。

安全性数据显示令人安心：该方案总体耐受良好，主要不良事件为轻度。值得注意的是，没有出现症状性低血压或骨折等并发症，所有入组儿童都完成了整个治疗周期，没有退出。

为什么联合治疗重要

将 TransCon CNP 与间歇性 hGH 补充结合的协同作用，解决了软骨发育不良的多方面影响。除了逐步增加身高外，患者在身体比例和臂展方面也表现出明显改善——这些指标转化为更好的功能性结果和生活质量，而不仅仅是图表上的生长数据。

52 周的持续性结果表明，这些益处具有持久性而非短暂性，为软骨发育不良的长期管理提供了潜在方案。

展望未来：下一代试验与市场布局

Ascendis 已制定了雄心勃勃的监管路线图。公司计划启动关键的 3 期临床试验，将 TransCon CNP 单药与联合方案进行比较，同时推进其独立的 TransCon CNP 在美国和欧洲的监管申报。长期目标还包括开发单次注射剂型，简化患者和护理人员的用药流程。

除了软骨发育不良，Ascendis 还计划利用其 TransCon 平台技术，拓展到邻近的内分泌和罕见疾病领域，扩大其专有疗法的应用范围。

财务快照与股价表现

截至第三季度，Ascendis 拥有约€539百万的现金、现金等价物和可交易证券，为持续的研发项目提供了资金保障。ASND 股价在过去12个月内波动在$118.03至$229.94之间，最近一次交易收于$208.75，较前一交易日下跌2.12%。

COACH 试验的成果标志着软骨发育不良治疗的关键时刻，表明经过深思熟虑的联合方案可以为这一历来被制药创新忽视的患者群体带来切实的临床进展。