基因治疗里程碑：Genprex的GPX-002在2型糖尿病模型中展示胰岛素生产恢复

Genprex Inc. (GNPX) 宣布其试验性基因疗法 GPX-002 的突破性发现，标志着在通过细胞再生解决2型糖尿病方面迈出了重要步伐。该公司在非人灵长类动物和老鼠中的临床前研究提供了有力证据，表明该疗法可以恢复受损β细胞的胰岛素产生能力——这是2型糖尿病病理的一个标志。

GPX-002 背后的技术

GPX-002的核心采用了一种创新的递送方式：腺相关病毒(AAV)载体将Pdx1和MafA基因直接携带到胰管中。这种靶向基因递送机制旨在解决2型糖尿病的根本问题：β细胞逐渐失去产生和分泌胰岛素的能力。通过引入这些特定基因，疗法旨在重新编程并激活这些耗竭的细胞，实质上逆转疾病的细胞损伤。

灵长类动物研究显示显著反应

非人灵长类动物的研究结果尤为令人鼓舞。第一只动物通过导管内注入法接受了GPX-002治疗——这是一种让治疗性基因到达胰腺目标细胞的技术。在七个月内，这只动物从严重的基础2型糖尿病发展到表现出正常的葡萄糖耐受性，显著逆转了通常被认为不可逆的代谢障碍。

第二只灵长类动物通过直接胰腺注射接受治疗，显示出显著改善，尽管未完全正常化。这些不同的结果表明，导管内注入的递送方法可能在靶向受影响细胞群体方面具有更优的疗效。

研究人员观察到，接受AAV治疗的受试者在治疗期间需要暂时性免疫抑制。重要的是，免疫反应在大约六个月后开始减弱，这可能为优化方案提供空间，从而改善长期耐受性和疗效。

啮齿动物模型确认机制

支持灵长类动物发现的是，GPX-002在2型糖尿病老鼠中表现出强劲的活性。治疗动物表现出升高的葡萄糖刺激胰岛素分泌，并完全逆转高血糖——血糖水平在四周内恢复正常。这些在啮齿动物中的加速时间线进一步验证了该疗法成功逆转多种疾病模型中的β细胞功能障碍。

超越1型糖尿病的扩展

早期在1型糖尿病模型中的GPX-002研究显示，该疗法可以将α细胞转化为具有胰岛素产生能力的功能性β样细胞。这些新的2型糖尿病研究结果代表了候选药物范围的关键扩展，因为2型糖尿病影响的患者群远大于1型糖尿病。这一可覆盖市场的扩大极大增强了其潜在的商业影响。

临床前进路径

Genprex 正在推进多个下一阶段的研究，同时继续在两种糖尿病模型中扩大非人灵长类动物的研究，并同时准备正式的毒理学评估。这些监管里程碑旨在支持未来的试验新药申请，为人体试验奠定基础。

市场反应

市场已注意到这些进展。GNPX的股价在前一交易日收于$1.80，涨幅为0.86%，并在盘前交易中上涨至$1.90——上涨5.55%，反映投资者对该疗法有望解决全球最普遍的代谢疾病之一的乐观情绪。