El ST-920 de Sangamo demuestra una pendiente positiva en la función renal—Un gran avance en la terapia génica de la enfermedad de Fabry

Sangamo Therapeutics ha presentado resultados alentadores de su ensayo clínico de fase 1/2 STAAR, mostrando que isaralgagene civaparvovec (ST-920), una terapia génica en investigación, está logrando mejoras significativas en la función renal de pacientes con enfermedad de Fabry. La pendiente positiva observada en las métricas de función renal representa un avance importante en el tratamiento de este raro trastorno genético, donde los pacientes suelen experimentar daño progresivo en los órganos debido a la deficiencia enzimática.

Lo que muestran los datos: pendiente positiva en los resultados clínicos

El ensayo siguió a 32 pacientes con diferentes antecedentes de tratamiento—aquellos que actualmente reciben terapia de reemplazo enzimático (ERT), quienes habían suspendido la ERT por al menos seis meses, y quienes nunca recibieron ERT. En todos los participantes, ST-920 mostró una pendiente anualizada positiva de 1.965 mL/min/1.73m² en la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) a los 52 semanas, una métrica que mide la eficiencia con la que los riñones filtran los desechos de la sangre. Para 19 pacientes seguidos durante dos años, la pendiente positiva continuó en 1.747 mL/min/1.73m² por año, indicando un beneficio sostenido de la terapia.

Más allá de la función renal, el ensayo documentó una estructura y función cardíaca estables durante un año, con resultados consistentes en diferentes subgrupos de pacientes. Lo más notable es que los pacientes que recibieron ST-920 mantuvieron niveles elevados de actividad de alfa-galactosidasa A (a-Gal A)—la enzima que falta en la enfermedad de Fabry—durante hasta 4.5 años en el paciente con mayor seguimiento, demostrando la durabilidad de los efectos de la terapia génica.

La vía rápida regulatoria: aprobación acelerada en el horizonte

ST-920 ha recibido varias designaciones de la FDA que reconocen su potencial: estatus de medicamento huérfano, designación de vía rápida y estatus RMAT (Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa). Más importante aún, la FDA ha acordado que los datos de pendiente positiva del ensayo de fase 1/2—específicamente la mejora en la función renal a las 52 semanas—pueden servir como base principal para la aprobación acelerada, evitando el proceso de revisión tradicional y prolongado.

En diciembre de 2025, Sangamo inició una presentación continua de una Solicitud de Licencia de Biológicos (BLA) ante la FDA, buscando la aprobación bajo esta vía acelerada. Esto significa que los pacientes con enfermedad de Fabry podrían acceder a ST-920 mucho antes de lo que permitirían los plazos habituales de desarrollo farmacéutico. Cabe destacar que ST-920 no requiere los regímenes de precondicionamiento intensivos que demandan otras terapias génicas, reduciendo la carga del tratamiento y los riesgos de seguridad.

Oportunidad de mercado: por qué esto importa

Según investigaciones de mercado de Grandview Research, el mercado global para tratamientos de la enfermedad de Fabry alcanzó los 2.540 millones de dólares en 2023. Con ST-920 posicionado como una terapia potencialmente transformadora, se proyecta que el mercado se expanda a 4.930 millones de dólares para 2030, creciendo a una tasa compuesta anual del 9.9%. Esta expansión refleja no solo un aumento en el diagnóstico y la conciencia de la enfermedad, sino también el valor significativo que los inversores y los sistemas de salud otorgan a terapias que pueden detener o revertir la progresión de la enfermedad.

Para los pacientes con enfermedad de Fabry—principalmente niños y adultos jóvenes que viven con una condición progresiva que afecta riñones, corazón, sistema nervioso y piel—una terapia génica que ofrezca una mejora duradera en la función renal representa un avance médico real. La trayectoria de pendiente positiva observada en los ensayos de ST-920 sugiere que los pacientes podrían experimentar un beneficio funcional sostenido en lugar de solo estabilización de la enfermedad.

Qué sigue

El equipo de datos clínicos de Sangamo presentará hallazgos detallados en múltiples presentaciones y sesiones de póster en el 22º Simposio Anual WORLD en febrero de 2026, proporcionando a la comunidad médica un análisis exhaustivo revisado por pares sobre los resultados de la pendiente positiva y sus implicaciones. El proceso de presentación continua de la BLA significa que la FDA revisará los datos a medida que estén disponibles, potencialmente acelerando el plazo de aprobación en comparación con las vías tradicionales.

Con datos de seguridad favorables, beneficios clínicos duraderos y apoyo regulatorio, ST-920 se posiciona como una opción de tratamiento potencialmente revolucionaria para la enfermedad de Fabry—una condición rara en la que las opciones terapéuticas significativas han sido limitadas históricamente. La pendiente positiva en las métricas de función renal sugiere que la terapia génica puede ofrecer lo que muchos pacientes con enfermedades raras han buscado durante mucho tiempo: la posibilidad de una mejora significativa y sostenida en lugar de solo ralentizar el deterioro.