Європейський регуляторний етап: DAWNZERA просуває ландшафт лікування HAE з підтримкою CHMP

Ionis Pharmaceuticals досягла значної регуляторної перемоги, оскільки Комітет з лікарських засобів для людського застосування Європейського агентства з лікарських засобів схвалив DAWNZERA для запобігання рецидивам hereditary angioedema. Це сприятливе рішення відкриває шлях для затвердження Європейською комісією, яке очікується у першому кварталі 2026 року, після схвалення препарату FDA у серпні 2025 року.

Розуміння клінічної проблеми при hereditary angioedema

Hereditary angioedema є серйозною медичною проблемою — рідкісним генетичним порушенням, що вражає приблизно 1 з 50 000 людей у світі. Це потенційно небезпечний для життя стан, який проявляється через непередбачувані епізоди сильного набряку тканин, що може уражати руки, ноги, черевну порожнину, обличчя та горло. Для пацієнтів із HAE психологічне навантаження від непередбачуваних нападів ускладнює фізичну небезпеку, особливо коли набряк загрожує дихальним шляхам.

Діагностичний розрив у лікуванні HAE існує вже давно, оскільки доступні варіанти часто спрямовані на лікування гострих симптомів, а не на запобігання нападам взагалі. Механізм дії DAWNZERA представляє собою зміну парадигми в цій галузі.

Новий механізм, спрямований на джерело захворювання

Прорив полягає у інноваційному підході Ionis: цільовому впливі на плазмовий prekallikrein (PKK), важливий білок, що запускає запальний каскад, відповідальний за напади HAE. За допомогою порушення цього шляху DAWNZERA пропонує профілактичне втручання — зупиняє напади до їх виникнення, а не лікує їх після початку.

Це суттєво відрізняється від традиційних стратегій управління, позиціонуючи її як перший профілактичний препарат на основі РНК, спеціально розроблений для пацієнтів із hereditary angioedema.

Дані клінічних досліджень: доведена стабільна ефективність

Регуляторне схвалення базується на переконливих даних фази 3. Дослідження OASIS-HAE та OASISplus залучили пацієнтів віком від 12 років із recurrent hereditary angioedema attacks. Результати послідовно демонстрували значне зниження частоти нападів за кількома клінічними кінцевими точками, з тривалим терапевтичним ефектом протягом періодів спостереження.

Крім ефективності, профілі безпеки були обнадійливими. DAWNZERA показала хорошу переносимість для довгострокового управління. Механізм автогель-інжектора дозволяє пацієнтам самостійно вводити препарат, що підвищує доступність і якість життя цієї групи пацієнтів.

Позиціонування на ринку та інвестиційний ландшафт

Двоконтурна стратегія затвердження DAWNZERA — вже отримане схвалення в США та очікуване в Європі — дозволяє Ionis зайняти значну частку ринку у сфері терапії hereditary angioedema. За останні дванадцять місяців акції IONS торгувалися в діапазоні від $23.95 до $76.78, закрившись 14 листопада 2025 року на рівні $71.55, що становить приріст за сесію 2.45%.

Злиття незадоволених медичних потреб, клінічне підтвердження та регуляторний імпульс свідчать про те, що DAWNZERA може змінити підхід клініцистів до профілактики hereditary angioedema у всьому світі.