Офіційний представник FDA назвав генну терапію UniQure «невдалою» для лікування хвороби Гантінгтона

У цій статті

• UQ1-FF

Слідкуйте за улюбленими акціями. СТВОРИТИ БЕЗКОШТОВНИЙ ОБЛІК

Томас Фуллер | SOPA Images | Lightrocket | Getty Images

UniQure потрібно провести ще одне дослідження, щоб довести, що її генної терапії «фактично допомагає людям із хворобою Гантінгтона», повідомив високопосадовець Управління продовольства і медикаментів США (FDA) під час телефонної конференції з журналістами у четвер.

Цей посадовець, який попросив залишитися анонімним перед обговоренням конфіденційної інформації, підтвердив, що агентство попросило компанію провести плацебо-контрольоване дослідження її лікування, яке вводиться безпосередньо у мозок. UniQure заявила, що такий тип дослідження є неетичним, оскільки це вимагало б тривалого загального наркозу для пацієнтів, що офіційний представник спростував.

«Що ж насправді відбувається? UniQure — це остання компанія, яка створила неуспішну терапію для пацієнтів із хворобою Гантінгтона», — сказав офіційний представник. «Вони, ймовірно, усвідомлюють або розуміють на глибокому рівні, що їхнє дослідження провалилося ще кілька років тому, і замість того, щоб зробити правильний крок і провести коректне клінічне дослідження, UniQure виконує спотворене або маніпульоване порівняння у свідомості FDA.»

Ці коментарі є останнім розвитком у заплутаній публічній суперечці між UniQure і FDA, і на тлі критики агентства за кілька недавніх відмов у затвердженні заявок на лікарські засоби, зокрема у випадках, коли компанії звинувачували його у порушенні попередніх рекомендацій. Комісар FDA Марті Макарі у інтерв’ю CNBC з Беккі Квік минулого тижня, ймовірно, критикував генної терапії UniQure для хвороби Гантінгтона. Макарі не назвав UniQure, але описав її лікування.

дивіться зараз

ВІДЕО13:4913:49

Комісар FDA доктор Макарі про затвердження терапій для рідкісних захворювань, внутрішню політику в агентстві

Squawk Box

Після цього UniQure звинуватила FDA у тому, що агентство змінило свою позицію щодо того, що дані клінічних досліджень компанії були б достатніми для отримання дозволу. Дослідження UniQure використовувало зовнішню базу даних для оцінки того, як пацієнти з хворобою Гантінгтона можуть погіршуватися без лікування, відому як зовнішній контроль. UniQure заявила, що проведення справжнього рандомізованого, подвійного сліпого плацебо-контрольованого дослідження, яке вважається золотим стандартом, є нереалістичним, оскільки було б неетично змушувати людей проходити імітацію довготривлої операції на мозку.

Відповідальний представник FDA сказав, що агентство «ніколи не погоджувалося приймати цю спотворену порівняльну оцінку» і що FDA «ніколи не дає таких гарантій». Натомість, «FDA завжди каже: “Ну, ми повинні побачити дані, коли вони будуть”».

У заяві UniQure зазначила, що «впевнена у силі даних, які ми подали до FDA», і підтримує «мету адміністрації — розробляти значущі лікування для пацієнтів, які страждають на рідкісні захворювання».
«Останні заяви анонімних джерел у FDA для преси були дуже нестандартними, безпрецедентними і неповними або зовсім неправильними», — заявила компанія. «Ми не вважаємо, що вони відображають справедливе і точне тлумачення документів, які ми подали або отримали від агентства.»

Акції компанії зросли на 18% у четвер і знизилися на 56% цього року станом на закриття торгів у четвер.

Обирайте CNBC як улюблене джерело у Google і ніколи не пропустіть жодного моменту від найнадійнішого імені у бізнес-новинах.