DMX-200 Веха: Dimerix достигла полного набора взрослых участников в важном исследовании лечения FSGS

Dimerix достигла значительного клинического рубежа, завершив этап набора взрослых пациентов для важного исследования ACTION3, оценивающего DMX-200 как потенциальное лечение фокальной сегментарной гломерулосклероз (FSGS). Компания успешно набрала и провела дозирование всех 286 взрослых участников этого важного исследования фазы 3, что представляет собой важный шаг в решении серьезной болезни почек с ограниченными терапевтическими возможностями.

Понимание клинической задачи

Фокальный сегментарный гломерулосклероз представляет собой прогрессирующее заболевание почек, характеризующееся рубцеванием внутри фильтрационного аппарата нефронов. Этот патологический процесс обычно проявляется повышенной экскрецией белка с мочой и постепенно ухудшает функцию почек, в конечном итоге требуя диализа или трансплантации почки для многих пациентов. Ограниченная доступность эффективных методов лечения подчеркивает клиническую важность развития DMX-200.

Дизайн исследования и протокол лечения

Исследование ACTION3 использует строгую двойной слепой, плацебо-контролируемый дизайн на нескольких медицинских центрах. Взрослые участники получают либо DMX-200 (в виде капсул по 120 мг дважды в день) в дополнение к стандартной терапии блокатора рецепторов ангиотензина II, либо только плацебо, в течение 24 месяцев. Основные показатели эффективности исследования сосредоточены на количественной оценке снижения уровня протеинурии и оценке сохранения функции почек через расчет наклона eGFR.

Прогресс набора и профиль безопасности

Из 286 дозированных взрослых участников 69 завершили полный двухлетний этап лечения. Примечательно, что 65 из этих завершивших участников — что составляет 94% от общего числа — добровольно перешли в открытую фазу расширения исследования. Исследование продемонстрировало отличную безопасность, успешно пройдя семь независимых оценок Комитета по мониторингу данных без необходимости внесения изменений в протокол или появления сигналов безопасности.

Планы расширения и регуляторный путь

Dimerix продолжает набор педиатрических пациентов как отдельной когорты исследования. Если эта педиатрическая когорта покажет эффективность, это откроет путь для расширения применения DMX-200 на подростковую аудиторию в приоритетных рынках. Основываясь на подтверждении сотрудничества PARASOL — глобальной инициативы, устанавливающей протеинурию как валидную суррогатную меру — Dimerix и его американский партнер Amicus Therapeutics планируют обратиться к FDA для консультации по предлагаемым конечным точкам ACTION3 перед проведением слепого анализа эффективности.

Финансовое положение и рыночная динамика

Компания сохраняет прочные финансовые резервы, поддерживающие дальнейшую работу ACTION3 и позволяющие оценивать новые возможности в области исследований и разработок. Акции Dimerix (DXB.AX) закрылись на уровне AU$0.60, что на 0.83% выше, при этом цена колебалась между AU$0.30 и AU$0.78 за предыдущие двенадцать месяцев.