Продвижение сетмеланотида при синдроме Прадера-Вилли: последние клинические данные Rhythm Pharmaceuticals и влияние на рынок

Обновление клинических испытаний и фон заболевания

Rhythm Pharmaceuticals (RYTM) готовится представить предварительные результаты своего исследовательского этапа Фазы 2, изучающего эффективность Setmelanotide при лечении синдрома Прадера-Вилли, с презентацией в режиме онлайн 11 декабря 2025 года.

Синдром Прадера-Вилли — редкое наследственное генетическое состояние, характеризующееся патологическими ощущениями голода (гиперфагия), тяжелым накоплением веса и дисфункцией нескольких эндокринных систем. Это состояние представляет значительные клинические сложности, поскольку доступные терапевтические вмешательства остаются ограниченными, а пациенты часто сталкиваются с опасными осложнениями здоровья, вызванными прогрессирующим увеличением веса, которое невозможно эффективно контролировать традиционными методами.

Setmelanotide: текущие одобрения и развитие в pipeline

Setmelanotide, вводимый один раз в день подкожной инъекцией, уже получил разрешение регулирующих органов в США и более чем в 15 странах для лечения ожирения и подавления голода, связанного с синдромом Бардет-Бидль или генетическими недостатками POMC, PCSK1 или LEPR. Лекарство продается по всему миру под торговой маркой IMCIVREE.

Фармацевтическая компания подала дополнение к заявке на регистрацию нового препарата (sNDA), запрашивая одобрение FDA для Setmelanotide при приобретенном гипоталамическом ожирении, ожидаемое решение регуляторов — до 20 марта 2025 года. Помимо этого показания, более широкий портфель разработки Rhythm включает несколько агонистов рецептора MC4R на различных стадиях развития, включая Bivamelagon — препарат следующего поколения, и RM-718, дифференцированный терапевтический кандидат. Компания также занимается доклиническими исследованиями малых молекул для лечения врожденного гиперинсулинизма. RM-718 в настоящее время проходит этап Фазы I, а ключевое исследование Bivamelagon Фазы III планируется начать в 2026 году после согласования с регуляторами США и Европы.

Финансовые показатели и динамика акций

Финансовые результаты за третий квартал 2025 года продемонстрировали сильный коммерческий рост: Rhythm зафиксировала $51.3 миллиона глобальной чистой выручки от продаж IMCIVREE, что свидетельствует о значительном росте по сравнению с прошлым годом. Продажи на внутреннем рынке США увеличились на 19% по сравнению с предыдущим кварталом, достигнув $38.2 миллиона, хотя международные доходы колебались из-за особенностей заказов. По состоянию на 30 сентября 2025 года компания имела в распоряжении $416.1 миллиона ликвидных активов — наличных, эквивалентов наличных и краткосрочных инвестиций, что обеспечивает значительный финансовый ресурс для дальнейших исследований.

Акции RYTM начали торговаться примерно $48 7 апреля 2025 года, когда они впервые были отмечены. За последние 12 месяцев цена колебалась между $45.90 и $116.00. Последняя цена закрытия составила $104.77, что на 4.03% выше по сравнению с предыдущим днем, а послечасовая торговля подтолкнула цену до $108.80 — еще +3.85%.