Гонка за редактирование генов CRISPR разгорается: какова позиция NTLA по сравнению с конкурентами?

Intellia Therapeutics (NTLA) делает ставку на свой in vivo CRISPR-проект, чтобы опередить конкурентов в одном из самых конкурентных сегментов биотехнологической отрасли. Основной кандидат компании, lonvo-z (NTLA-2002), предназначен для лечения наследственного ангиоэдемы (HAE) — редкого генетического расстройства, вызывающего тяжелые и потенциально опасные для жизни отеки — только что завершил набор участников в его ключевом исследовании фазы III HAELO. Ожидается, что основные результаты появятся в середине 2026 года, а подача заявки на получение лицензии на биологические препараты — возможно, во второй половине 2026 года. Пациенты с HAE в настоящее время используют хроническое лечение, которое часто не предотвращает атаки полностью. Lonvo-z работает иначе, подавляя активность плазменного калликреина на генетическом уровне, предлагая потенциальное однократное или длительное решение.

Тёмное облако: опасения по безопасности тормозят импульс nex-z

Однако, прогресс застопорился в другом месте в портфеле Intellia. Компания столкнулась с серьёзной проблемой с nex-z (NTLA-2001), разработанным совместно с Regeneron Pharmaceuticals (REGN), который тестируется при транстиретиновой (ATTR) амилоидозе — прогрессирующем генетическом заболевании, поражающем сердце и нервы. В сотрудничестве с Regeneron NTLA делит расходы на разработку и коммерческую прибыль 75%-25%.

В прошлом месяце FDA наложило клиническую приостановку на оба исследования фазы III MAGNITUDE после того, как у пациента наблюдалось тяжелое повышение уровня печеночных ферментов и билирубина после дозирования nex-z. Intellia приостановила набор пациентов в исследованиях MAGNITUDE и MAGNITUDE-2, пока регуляторы и исследователи оценивают риски для безопасности. Эта регуляторная пауза вызвала вопросы о долгосрочном профиле безопасности nex-z и омрачила краткосрочные перспективы всей компании.

Этот неудачный случай подчеркивает важную реальность: in vivo генная терапия, хоть и революционная, связана с непредсказуемыми вызовами безопасности, которые даже ведущие исследователи не всегда могут полностью предсказать.

Усиливающаяся арена: конкуренты уже зарабатывают

Конкурентная среда для CRISPR-методов уже не теоретическая — она стала реальностью. CRISPR Therapeutics (CRSP), в партнерстве с Vertex Pharmaceuticals, уже выпустила Casgevy на рынок как первую в мире одобренную терапию на базе CRISPR/Cas9. Casgevy получила одобрение в конце 2023 и начале 2024 года в США и Европе для лечения серповидноклеточной анемии (SCD) и трансфузионнозависимой бета-талассемии (TDT), обоих кровяных заболеваний.

Между тем, Beam Therapeutics (BEAM) продвигает BEAM-101, еще одного кандидата на базе генной редакции, находящегося на стадиях I/II для лечения SCD. Beam также разрабатывает in vivo терапии для заболеваний печени и гликогенного хранения, создавая несколько вариантов для достижения успеха в области генной редакции.

С учетом того, что CRSP уже выходит на рынок, а BEAM продвигает клинические кандидаты, у Intellia остается ограниченное время, чтобы занять лидирующие позиции на рынке, прежде чем конкуренты объединят усилия.

Динамика акций отражает более широкий сдвиг настроений

За текущий год акции NTLA снизились на 26,9%, значительно уступая как своим отраслевым коллегам (up 20.4%), так и всему рынку. Недоисполнение связано с тревогами инвесторов по поводу приостановки безопасности nex-z и задержек в клинических этапах.

С точки зрения оценки, Intellia торгуется с заметной скидкой. Коэффициент цена/балансовая стоимость компании составляет 1.22 против 3.56 по отрасли — значительно ниже своего пятилетнего среднего значения 2.89. Эта скидка может означать либо возможность, либо оправданную осторожность в зависимости от того, оправдает ли lonvo-z свои обещания.

Прогнозы аналитиков немного сузились. Консенсус Zacks по убыткам на акцию за 2025 год снизился с $4.14 до $4.00 за последние 60 дней, а оценки на 2026 год улучшились с $4.10 до $3.61. Однако эти скромные пересмотры выглядят незначительно на фоне масштабных рисков, связанных с регуляторными одобрениями и конкурентным давлением.

Переломный момент 2026 года: год «сделать или сломать»

Для NTLA 2026 год — это критический переломный момент. Данные по HAELO в середине года могут изменить инвестиционную стратегию — либо подтвердить платформу CRISPR компании, либо выявить неожиданные пробелы в безопасности или эффективности. Одновременно, решение вопроса с приостановкой nex-z определит, сможет ли Intellia спасти свою программу по ATTR-амилоидозу или опасения по безопасности окажутся непреодолимыми.

На рынке, где конкуренты на базе CRISPR уже получают коммерческий доход, у Intellia нет права на еще один год задержек или разочаровывающих результатов. Давление конкурентов в области генной редакции продолжает расти, оставляя все меньше возможностей для ошибок в реализации.