INO-3107 преодолел барьер FDA в процессе рассмотрения BLA: что это значит для пациентов RRP

INOVIO Pharmaceuticals достигла важного регуляторного рубежа: FDA приняло заявку на получение лицензии на биологический препарат (BLA) для INO-3107, его экспериментальной иммунотерапии, направленной на рецидивирующий респираторный папилломатоз. Письмо о принятии, полученное недавно, устанавливает дату PDUFA на 30 октября 2026 года и открывает путь для ускоренного рассмотрения в рамках программы ускоренного одобрения — хотя регуляторное агентство отметило, что может потребоваться дополнительная информация для полного обоснования этого ускоренного статуса.

Понимание клинической проблемы

Рецидивирующий респираторный папилломатоз представляет собой серьезную незакрытую медицинскую потребность. Это редкое состояние, вызываемое в основном вирусными штаммами HPV-6 и HPV-11, вызывает неуклонный рост доброкачественных опухолей по всему респираторному тракту. Эти образования блокируют дыхательные пути и ухудшают качество голоса, значительно снижая качество жизни пациентов. В настоящее время повторные хирургические вмешательства остаются единственным стандартным методом лечения. Однако хирургия связана с существенными рисками — повреждением тканей голосовых связок, которое накапливается с каждым вмешательством, и заболевание часто рецидивирует, загоняя пациентов в цикл операций.

Клинические данные, подтверждающие подачу BLA

Регуляторная заявка основана на надежных данных клинических исследований фазы 1/2. Среди взрослых с РРП, которые прошли минимум две операции за последний год, терапия показала убедительные результаты: 72% участников достигли снижения числа хирургических вмешательств на 50-100% в первый год после лечения. Еще более впечатляюще, что долгосрочный анализ показал, что 86% оцениваемых пациентов сохранили клинические улучшения во второй год без необходимости повторных доз — и, что особенно важно, половина из них не потребовала дополнительных операций.

Результаты исследований были опубликованы в журнале Nature Communications и The Laryngoscope, что подтверждает их рецензированная ценность и потенциал воздействия INO-3107.

Механизм действия и профиль безопасности

INO-3107 функционирует как иммунотерапия, предназначенная для мобилизации антigen-специфических Т-клеточных ответов, непосредственно нацеленных на инфицированные клетки HPV-6 и HPV-11. Активируя эту клеточную иммунную реакцию, лечение стремится подавить или остановить рост папиллом в его источнике. Данные по переносимости у пациентов показали хорошие результаты, в основном с легкими побочными эффектами, включая локальные реакции в месте инъекции и усталость — серьезных сигналов безопасности не выявлено.

Регуляторный статус и финансовое положение

FDA присвоило INO-3107 двойные статусы, отражающие его потенциальное значение: статус препарата-отказника (Orphan Drug) и классификацию Breakthrough Therapy. Балансовый отчет INOVIO на 30 сентября 2025 года показывал 50,8 миллиона долларов в виде наличных средств, эквивалентов и краткосрочных инвестиций, что должно обеспечить работу компании до второго квартала 2026 года.

Несмотря на принятие BLA, участники рынка отнеслись с осторожностью. Производительность акций отражала опасения по поводу замечания FDA о необходимости предоставления дополнительной информации для получения ускоренного одобрения. За последние 12 месяцев акции INO колебались в диапазоне от $1.30 до $2.98, а в предрынковом режиме торгуются по цене $1.85, что на 19.21% ниже.

Следующие шаги

INOVIO планирует провести встречи с представителями FDA для уточнения оставшихся требований к информации и ускорения пути к возможному одобрению. Компания выразила уверенность, что INO-3107 заполняет реальную терапевтическую нишу для этой редкой респираторной болезни.