Ралли в биотехнологиях продолжается: FDA одобряет известные терапии, в то время как крупные сделки меняют ландшафт отрасли

Фармацевтический и биотехнологический сектора завершили поразительно насыщенную неделю, несмотря на праздничные каникулы, с регуляторными агентствами в различных регионах, ускоряющими одобрение препаратов в различных терапевтических областях. Этот импульс был обусловлен сочетанием одобрений FDA, международных разрешений и стратегических корпоративных консолидаций — хотя несколько клинических разочарований напомнили о рисках разработки.

Регуляторные победы доминируют на неделе

Поток одобрений FDA двигался с необычайной скоростью. Среди ярких успехов — новая подкожная формация Lunsumio VELO компании Genentech(Roche), биспецифический антитело CD20xCD3, предназначенное для рецидивирующего или рефрактерного фолликулярного лимфомы. Здесь прогресс не только терапевтический — пересмотренная схема введения сокращает время лечения с часов до примерно одной минуты, что значительно повышает удобство для пациента и, вероятно, эффективность работы клиник.

Японские и китайские регуляторные органы не отставали. PTC Therapeutics получила разрешение на Sephience (sepiapterin) в Японии для фенилкетонурии, основываясь на уже существующих разрешениях в США и Европе. Тем временем Zai Lab добилась крупной победы, получив одобрение NMPA Китая на Cobenfy (xanomeline-trospium chloride) при шизофрении — первый за более чем семь десятилетий механизмно-новый вариант для этой патологии.

Incyte укрепила свое международное присутствие, получив одобрения в Японии на комбинационную терапию Minjuvi (tafasitamab-based) при фолликулярной лимфоме и Zynyz (retifanlimab) в сочетании с химиотерапией при запущенном анальном раке. Компания Edwards Lifesciences одновременно добилась значительного успеха с устройством, получив одобрение FDA на замену митрального клапана SAPIEN M3 с помощью транскатетера — первый транссептальный вариант для умеренной и тяжелой митральной регургитации у пациентов, неподходящих для хирургического вмешательства.

Дополнительные одобрения поступили для Dupixent компании Regeneron и Sanofi у японских детей с тяжелой рефрактерной астмой, Ekterly компании KalVista при наследственном ангиоэдеме в Японии и AQVESME компании Agios при анемии, связанной с талассемией. Omeros также отметил одобрение FDA для YARTEMLEA при тромботической микроангиопатии, связанной с трансплантацией, после предыдущего отторжения.

Когда наступают неудачи

Не вся новость была положительной. Sanofi столкнулась с письмом о полном ответе от FDA по поводу tolebrutinib при не рецидивирующем вторичном прогрессирующем рассеянном склерозе, что задержало возможное одобрение, несмотря на раннее признание прорывных достижений. Reviva Pharmaceuticals столкнулась с более сложным регуляторным путем, когда FDA потребовала дополнительное исследование Phase 3 для brilaroxazine при шизофрении, откладывая подачу NDA как минимум до 2027 года. Galectin Therapeutics получила рекомендации FDA по своему регуляторному пути для belapectin, хотя компания обеспечила кредитную линию на $10 миллион для поддержки операций до начала 2027 года.

Сделки и слияния: сигнал рыночной консолидации

Корпоративные маневры недели продемонстрировали значительный стратегический настрой. BioMarin Pharmaceutical согласилась приобрести Amicus Therapeutics за $14.50 за акцию ($4.8 миллиарда общей стоимости капитала), ожидается завершение во 2 квартале 2026 года. Эта консолидация объединяет портфели редких заболеваний и производственные возможности.

Sanofi одновременно предприняла шаги к приобретению Dynavax Technologies за $15.50 за акцию ($2.2 миллиарда общей стоимости) через денежное предложение. Сделка, ориентированная на вакцины, добавляет в портфель Sanofi как зарегистрированную вакцину против гепатита B, так и дифференцированный кандидат на shingles.

Отдельно Repare Therapeutics договорилась продать свой ингибитор полимеразы тета ATPase RP-3467 компании Gilead Sciences за до $30 миллион ($25 миллион авансом плюс $5 миллион в виде технологических трансферных этапов), что позволит Repare сосредоточиться на точной онкологии, а Gilead — войти в сферу новых ингибиторов полимеразы тета.

Клинические данные: смешанный прогресс

Календарь испытаний принес как обнадеживающие, так и разочаровывающие новости. В рамках Phase 2b исследования IMPACT для метаболической дисфункции, связанной с стеатогепатитом, Altimmune продемонстрировала статистически значимое улучшение маркеров фиброза и устойчивую потерю веса за 48 недель при использовании двойного агониста глюкагона/GLP-1, pemvidutide. NeuroSense сообщила о благоприятных данных по безопасности из Phase 2 PrimeC при болезни Альцгеймера, без выявленных серьезных побочных эффектов.

Dogwood Therapeutics показала облегчение боли при нейропатической боли, вызванной химиотерапией, в рамках Phase 2b halneuron, продемонстрировав явное отличие от плацебо. Lexaria Bioscience достигла своей первичной цели по безопасности и переносимости в Phase 1b при тестировании комбинаций DehydraTECH с CBD и семаглутидом у пациентов с избыточным весом и диабетом. Edgewise Therapeutics представила промежуточные данные Part D по своему исследованию CIRRUS-HCM, показывающие, что EDG-7500 в целом хорошо переносится и не вызывает клинически значимых снижений LVEF.

Однако Biohaven сообщил о разочаровывающих результатах Phase 2 по BHV-7000 при тяжелой депрессивной расстройстве, не достигнув первичной цели по снижению симптомов депрессии по сравнению с плацебо за шесть недель. Этот неудачный результат подчеркивает непредсказуемость разработки CNS-препаратов и объясняет, почему инвесторы в клиническую стадию остаются осторожными, несмотря на энтузиазм отрасли.

Что дальше

Регуляторный календарь остается насыщенным до конца года и в 2026 году, ожидаются несколько отчетов Phase 3 и повторные подачи. Эксперты отрасли считают, что волна слияний и поглощений отражает более крупные стратегические перестановки — крупные игроки консолидируют дифференцированные активы в области редких заболеваний и онкологии, одновременно избавляясь от программ с неопределенным будущим. Остается открытым вопрос, принесет ли эта консолидация выгоду акционерам или просто перераспределит владение активами, и участники рынка будут внимательно следить за этим в ближайшие кварталы.