Подход двойной терапии Ascendis демонстрирует устойчивые преимущества для пациентов с ахондроплазией

Ascendis Pharma A/S (ASND) опубликовала обнадеживающие данные за 52 неделю из своего клинического исследования COACH фазы 2, оценивающего комбинированную схему лечения с использованием TransCon CNP, вводимого раз в неделю, в сочетании с инъекциями TransCon hGH у детей с ахондроплазией. Результаты подчеркивают, как целенаправленная комбинированная терапия может добиться значительных улучшений скорости роста при сохранении надежного профиля безопасности на протяжении всего курса лечения.

Понимание ахондроплазии и клиническая необходимость

Ахондроплазия, составляющая большинство случаев карликовости, возникает из-за мутаций гена FGFR3, нарушающих нормальное развитие костей. Помимо низкого роста, страдающие дети сталкиваются с диспропорциональными соотношениями конечностей и туловища, а также с сопутствующими проблемами со здоровьем. Текущие терапевтические опции были ограничены, что делает новые комбинированные подходы важным шагом вперед в лечении этого редкого генетического расстройства.

Результаты исследования рисуют убедительную картину

Клиническое исследование COACH включало как пациентов с опытом лечения, так и тех, кто впервые проходил терапию. На 52 неделе пациенты, не получавшие ранее лечение, достигли ежегодной скорости роста 8,8 см — что на 3,9 см больше по сравнению с исходными данными. Те, кто ранее получал монотерапию TransCon CNP, достигли 8,42 см в год, с приростом по базовым показателям 3,28 см. Повышенные Z-баллы роста у обеих групп подтвердили, что комбинированный подход превосходит монотерапию.

Данные по безопасности оказались обнадеживающими: схема в целом хорошо переносилась, с преимущественно легкими побочными эффектами. Особенно важно, что ни симптоматическая гипотония, ни переломы не возникли как осложнения, и все участники завершили полный курс лечения без отказов.

Почему важна комбинированная терапия

Синергетический эффект сочетания TransCon CNP с прерывистой терапией hGH решает многогранное воздействие ахондроплазии. Помимо увеличения роста, у пациентов наблюдались измеримые улучшения пропорциональности тела и длины рук — показатели, которые способствуют повышению функциональных результатов и качества жизни, а не только ростовым метрикам на графике.

Последовательность результатов за 52 недели говорит о том, что преимущества являются устойчивыми, а не временными, что позиционирует эту двойную терапевтическую схему как потенциальную стратегию долгосрочного управления ахондроплазией.

Взгляд в будущее: следующая генерация исследований и позиционирование на рынке

Ascendis разработала амбициозную дорожную карту регуляторных процедур. Компания планирует запустить ключевую программу фазы 3, сравнивающую монотерапию TransCon CNP с комбинированным режимом, одновременно продвигая свои самостоятельные регуляторные заявки на TransCon CNP в США и Европе. Долгосрочная цель — разработать однократную инъекционную форму, упрощающую введение для пациентов и их опекунов.

Помимо ахондроплазии, Ascendis намерена использовать свою платформу TransCon для расширения в области эндокринных и редких заболеваний, расширяя терапевтическое присутствие этого запатентованного подхода.

Финансовая сводка и динамика акций

На конец Q3 у Ascendis было примерно €539 миллионов наличных средств, эквивалентов и рыночных ценных бумаг, что обеспечивает финансовую устойчивость для дальнейших разработок. Акции ASND колебались в диапазоне от $118.03 до $229.94 за последние 12 месяцев, закрыв последнюю сессию на уровне $208.75, что на 2,12% ниже предыдущего закрытия.

Результаты исследования COACH представляют собой важный момент для терапии ахондроплазии, показывая, что тщательно продуманные комбинированные схемы могут принести ощутимый клинический прогресс для группы пациентов, ранее недополучавших инновационных решений.