Достижение в области генной терапии: GPX-002 от Genprex демонстрирует восстановление производства инсулина в моделях диабета 2 типа

Genprex Inc. (GNPX) объявила о прорывных результатах по своей экспериментальной генной терапии GPX-002, что является значительным шагом в решении проблемы диабета 2 типа через клеточное омоложение. Предклинические исследования компании на непредставительных приматах и мышах предоставили убедительные доказательства того, что терапия может восстановить способность производить инсулин в поврежденных бета-клетках — характерной черте патологии диабета 2 типа.

Технология за GPX-002

В основе GPX-002 лежит инновационный подход доставки: адено-ассоциированный вирус (AAV) переносит гены Pdx1 и MafA непосредственно в панкреатический проток. Этот целевой механизм доставки гена предназначен для решения основной проблемы диабета 2 типа: постепенной потери способности бета-клеток производить и секретировать инсулин. Вводя эти конкретные гены, терапия нацелена на перепрограммирование и реактивацию истощенных клеток, фактически обращая вспять клеточные повреждения заболевания.

Исследования на приматах показывают впечатляющие результаты

Исследования на непредставительных приматах дали особенно обнадеживающие результаты. Первый субъект получил GPX-002 через интрадуктальную инфузию — технику, позволяющую терапевтическим генам достигать целевых клеток внутри поджелудочной железы. В течение семи месяцев это животное перешло от тяжелого исходного диабета 2 типа к нормальной толерантности к глюкозе, что является драматическим обратным эффектом по сравнению с обычно необратимым метаболическим расстройством.

Второй примат прошел лечение через прямую инъекцию в поджелудочную железу и показал значительное улучшение, хотя полная нормализация не была достигнута. Эти различия в результатах предполагают, что метод доставки интрадуктальной инфузии может обеспечить более высокую эффективность при целенаправленной работе с пораженными клетками.

Исследователи отметили, что у субъектов, получавших терапию на базе AAV, требовалась временная иммуносупрессия во время лечения. Важно, что иммунные реакции начали снижаться примерно через шесть месяцев, что потенциально открывает возможности для усовершенствованных протоколов, которые могут улучшить долгосрочную переносимость и результаты.

Модель на грызунах подтверждает механизм

Поддерживая выводы по приматам, GPX-002 продемонстрировала надежную активность у мышей с диабетом 2 типа. Обработанные животные показали повышенную секрецию инсулина при стимуляции глюкозой и полное обращение гипергликемии — уровни глюкозы в крови нормализовались в течение четырех недель после лечения. Эти ускоренные сроки у грызунов дополнительно подтверждают, что терапия успешно обращает дисфункцию бета-клеток в различных моделях заболевания.

Расширение за пределы диабета 1 типа

Ранее исследования GPX-002 в моделях диабета 1 типа показали, что терапия может преобразовать альфа-клетки в функциональные бета-подобные клетки, способные производить инсулин. Эти новые результаты по диабету 2 типа представляют собой важное расширение возможностей кандидата, учитывая, что диабет 2 типа затрагивает значительно большее число пациентов, чем диабет 1 типа. Этот увеличенный адресуемый рынок значительно повышает потенциальное коммерческое влияние.

Клинический путь вперед

Genprex продолжает развивать несколько исследований следующего этапа, расширяя исследования на непредставительных приматах в обоих типах диабета и одновременно готовя формальные токсикологические оценки. Эти регуляторные этапы предназначены для поддержки будущего заявления о новом лекарственном средстве, создавая основу для проведения клинических испытаний на людях.

Реакция рынка

Рынок обратил внимание на эти разработки. Акции GNPX закрыли предыдущую торговую сессию на уровне $1.80, что составляет рост на 0.86%, и начали предварительную торговлю по цене $1.90 — увеличение на 5.55%, что отражает оптимизм инвесторов относительно потенциала терапии в решении одной из наиболее распространенных метаболических патологий в мире.