Прорыв в генной терапии: SGT-212 компании Solid Biosciences получает статус орфанного препарата FDA для редкого неврологического заболевания

Solid Biosciences Inc. (SLDB) достигла важного регуляторного этапа, получив статус Orphan Drug от FDA для SGT-212, что является критическим шагом вперёд в лечении фридрейховой атаксии (FA) — редкого и в настоящее время неизлечимого генетического расстройства, поражающего нервную систему и сердце.

Продвижение клинических испытаний

Биотехнологическая компания уже ввела первого пациента в фазу 1b испытаний FALCON, предназначенных для оценки безопасности и переносимости SGT-212 у пациентов в возрасте от 18 до 40 лет с FA и гипертрофией сердца. Первые результаты этого открытого, многоцентрового исследования планируется опубликовать во второй половине 2026 года, при условии достижения целей по набору участников.

Понимание фридрейховой атаксии и подхода SGT-212

Фридрейхова атаксия затрагивает примерно 5 000 человек в США и около 15 000 в Европе. Заболевание вызвано генетическими мутациями в гене FXN, что нарушает производство ферритина — белка, важного для поддержания здорового функционирования митохондрий. Без достаточного уровня ферритина у пациентов развивается прогрессирующая неврологическая деградация и сердечные осложнения, однако в настоящее время лекарства от этого нет.

SGT-212 представляет собой инновационное решение с использованием рекомбинантной технологии генной замены на базе AAV. Терапия использует двухэтапный механизм доставки: начальное введение в ядра мозжечка с помощью инфузии SGT-212 непосредственно в зубчатые ядра мозжечка, а затем — внутривенное введение в кровоток. Такой скоординированный двухэтапный подход одновременно нацелен на неврологические, сердечные и системные проявления.

Регуляторные достижения

Помимо статуса Orphan Drug, SGT-212 ранее получил Fast Track в январе 2025 года и статус Rare Paediatric Disease от FDA в декабре 2025 года, что ускоряет процесс разработки и рассмотрения.

Расширение портфеля

Solid Biosciences продолжает развитие своего портфеля генетических терапий, где SGT-212 является ведущим кандидатом. Компания также разрабатывает SGT-003 для мышечной дистрофии Дюшенна, SGT-501 для катехоламинергической полиморфной желудочковой тахикардии (CPVT), SGT-601 для дилатированной кардиомиопатии, вызванной TNNT2, а также несколько других терапий, направленных на редкие генетические невромышечные и сердечные расстройства.

Рыночные показатели

Акции SLDB закрыли понедельник на уровне $5.24, что на 0.95% ниже по сравнению с предыдущим днём.