Sangamo's ST-920 демонстрирует положительный уклон в функции почек — важный прорыв в генной терапии болезни Фабри

Sangamo Therapeutics представила обнадеживающие результаты своего клинического исследования фазы 1/2 STAAR, показывающие, что исследуемая генная терапия isaralgagene civaparvovec (ST-920) достигает значительных улучшений функции почек у пациентов с болезнью Фабри. Положительный наклон, наблюдаемый в показателях функции почек, представляет собой важный прогресс в лечении этого редкого генетического расстройства, при котором у пациентов обычно развивается прогрессирующее повреждение органов из-за дефицита фермента.

Что показывают данные: положительный наклон в клинических результатах

В рамках исследования отслеживали 32 пациента с разным фоновым лечением — тех, кто в настоящее время получает заместительную терапию ферментами (ERT), тех, кто приостановил ERT как минимум на шесть месяцев, и тех, кто никогда не проходил ERT. Среди всех участников ST-920 продемонстрировал положительный годовой наклон в оценке скорости фильтрации почек (eGFR) в 1,965 мл/мин/1,73м² за год на отметке 52 недели, что измеряет эффективность фильтрации отходов почками. Для 19 пациентов, наблюдавшихся два года, положительный наклон продолжился и составил 1,747 мл/мин/1,73м² в год, что свидетельствует о стойкой пользе терапии.

Помимо функции почек, в исследовании зафиксирована стабильность структуры и функции сердца в течение одного года, с одинаковыми результатами в различных подгруппах пациентов. Особенно важно, что пациенты, получавшие ST-920, сохраняли повышенные уровни активности фермента α-галактозидазы A (a-Gal A)—отсутствующего у больных Фабри—в течение до 4,5 лет у самого долгосрочного пациента, что демонстрирует долговечность эффектов генной терапии.

Быстрый путь регулирования: на горизонте ускоренное одобрение

ST-920 получил несколько обозначений FDA, подтверждающих его потенциал: статус лекарственного средства для редких заболеваний (Orphan Drug), статус Fast Track и RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy). Более того, FDA согласилась, что положительные данные о наклоне из клинического исследования фазы 1/2—в частности, улучшение функции почек за 52 недели—могут служить основой для ускоренного одобрения, минуя традиционный длительный процесс рассмотрения.

В декабре 2025 года Sangamo начала последовательную подачу заявки на получение лицензии на биологический препарат (BLA) в FDA в рамках этого ускоренного пути. Это означает, что пациенты с болезнью Фабри могут получить доступ к ST-920 гораздо раньше, чем это обычно происходит при разработке новых лекарств. Важно, что ST-920 не требует интенсивных предобусловливающих режимов, характерных для некоторых других генных терапий, что снижает нагрузку на лечение и риски для безопасности.

Рыночные возможности: почему это важно

Согласно рыночным исследованиям Grandview Research, глобальный рынок лечения болезни Фабри достиг 2,54 миллиарда долларов в 2023 году. С учетом потенциала ST-920 как трансформирующей терапии, ожидается, что рынок к 2030 году вырастет до 4,93 миллиарда долларов при среднем ежегодном росте 9,9%. Этот рост отражает не только увеличение диагностики и осведомленности о заболевании, но и значительную ценность, которую инвесторы и системы здравоохранения придают терапиям, способным остановить или обратить прогрессирование болезни.

Для пациентов с болезнью Фабри—преимущественно детей и молодых взрослых, страдающих прогрессирующим заболеванием, влияющим на почки, сердце, нервную систему и кожу—генная терапия с долговременным улучшением функции почек представляет собой настоящий медицинский прорыв. Положительный наклон, наблюдаемый в клинических испытаниях ST-920, предполагает, что пациенты могут получать устойчивую функциональную пользу, а не только стабилизацию заболевания.

Что дальше

Команда клинических исследований Sangamo представит подробные результаты на нескольких платформах и в постерных сессиях на 22-м ежегодном симпозиуме WORLD в феврале 2026 года, предоставляя медицинскому сообществу всесторонний анализ положительных результатов наклона и их значимости. Процесс подачи заявки BLA в режиме «rolling» означает, что FDA будет рассматривать данные по мере их поступления, что может ускорить сроки одобрения по сравнению с традиционными путями.

Благодаря благоприятным данным о безопасности, долговременным клиническим преимуществам и поддержке регуляторов, ST-920 занимает позицию потенциально кардинально меняющего подхода к лечению болезни Фабри—редкого состояния, для которого исторически было ограничено количество эффективных терапевтических вариантов. Положительный наклон в показателях функции почек свидетельствует о том, что генная терапия может предложить то, чего давно ждут многие пациенты с редкими заболеваниями: возможность значимого, устойчивого улучшения вместо просто замедления ухудшения состояния.