UPLIZNA отримала схвалення FDA як проривне лікування генералізованого міастенічного синдрому у дорослих

Amgen розкрила, що регуляторні органи США схвалили UPLIZNA (inebilizumab-cdon), розширюючи варіанти лікування для дорослих з генералізованим міастенією гравіс, які тестуються позитивно на антитіла до ацетилхолінового рецептора (AChR) та антитіла до м’язового специфічного тирозинкінази (MuSK).

Розуміння захворювання та механізму лікування

Генералізована міастенія гравіс — це рідкісна, хронічна аутоімунна хвороба, яка характеризується непередбачуваними епізодами м’язової слабкості, що виникають через порушення нейром’язового сигналінгу. В основі захворювання лежать шкідливі аутоантитіла — зокрема антитіла до AChR та MuSK — які виробляються В-клітинами CD19+, включаючи плазмобласти та певні популяції плазматичних клітин.

Новий схвалений препарат націлений на ці механізми В-клітин, пропонуючи пацієнтам зручний режим дозування: дві початкові завантажувальні дози, а потім підтримуючі ін’єкції всього двічі на рік, що дає можливість довгострокового контролю захворювання.

Вплив на ринок і поширеність захворювання

Між 80 000 і 100 000 осіб у Сполучених Штатах, за оцінками, живуть з міастенією гравіс, що робить цю схвалення важливим досягненням для пацієнтської спільноти, яка шукає цілеспрямовані терапевтичні альтернативи.

Історія регуляторних рішень

Це дозволення є третім важливим показанням для UPLIZNA у портфелі компанії. Раніше препарат отримав схвалення для лікування антитіло-позитивної нейромієліту з оптичною дискомірією (NMOSD), пов’язаної з антитілами до аквапорину-4 (AQP4), у червні 2020 року, а також був схвалений для лікування IgG4-реактивних захворювань (IgG4-RD) у квітні 2025 року.

Послідовні схвалення підкреслюють універсальність препарату у вирішенні різних аутоімунних станів, опосередкованих В-клітинами, закладаючи його як важливого гравця у ландшафті імунотерапії.