INO-3107 подолав перешкоду FDA у процесі розгляду BLA: що це означає для пацієнтів RRP

INOVIO Pharmaceuticals досягла важливого регуляторного етапу, отримавши схвалення від FDA на подання Biologics License Application для INO-3107, її досліджуваної імунотерапії, спрямованої на рецидивуючий респіраторний папіломатоз. Лист про прийняття, який був надісланий нещодавно, встановлює дату PDUFA 30 жовтня 2026 року та відкриває шлях для прискореного розгляду за статусом прискореного затвердження — хоча регуляторний орган зазначив, що може знадобитися додаткові дані для повного обґрунтування цього прискореного статусу.

Розуміння клінічної проблеми

Рецидивуючий респіраторний папіломатоз є серйозною незадоволеною медичною потребою. Ця рідкісна хвороба, переважно викликана вірусними штамами HPV-6 та HPV-11, спричиняє безперервне зростання доброякісних пухлин по всьому респіраторному тракту. Ці утворення блокують дихальні шляхи та погіршують якість голосу, що суттєво знижує якість життя пацієнтів. На даний момент єдиним стандартним лікуванням залишаються повторні хірургічні втручання. Однак, операції мають значні ризики — пошкодження тканин голосових зв’язок накопичується з кожною процедурою, а хвороба часто рецидивує, змушуючи пацієнтів постійно проходити операції.

Клінічні дані, що підтверджують подання BLA

Регуляторне подання базується на надійних даних клінічних досліджень фази 1/2. Серед дорослих з RRP, які пройшли щонайменше дві операції за попередній рік, терапія показала переконливі результати: 72% учасників досягли зменшення кількості хірургічних втручань від 50% до 100% у перший рік після лікування. Ще більш вражаючими були результати довгострокового спостереження: 86% оцінюваних пацієнтів зберегли клінічні покращення у другому році без необхідності повторних доз — і, що важливо, половина з них не потребувала додаткових операцій.

Результати досліджень були опубліковані у Nature Communications та The Laryngoscope, що підтверджує їхню рецензовану цінність.

Механізм дії та профіль безпеки

INO-3107 функціонує як імунотерапія, спрямована на мобілізацію антитілозалежних Т-клітинних відповідей, безпосередньо націлених на інфіковані клітини HPV-6 та HPV-11. Активуючи цю клітинну імунну відповідь, лікування має на меті пригнічення або зупинку розмноження папілом на його джерелі. Дані щодо переносимості клінічних досліджень були обнадійливими: переважно легкі побічні ефекти, включаючи локальні реакції в місці ін’єкції та втому — серйозних сигналів безпеки не виявлено.

Регуляторний статус та фінансовий стан

FDA надала INO-3107 подвійні статуси, що відображають його потенційне значення: статус orphan drug та класифікація breakthrough therapy. Балансовий звіт INOVIO станом на 30 вересня 2025 року показав 50,8 мільйонів доларів у сумі готівки, еквівалентів та короткострокових інвестицій, що має вистачити для підтримки операцій до другого кварталу 2026 року.

Незважаючи на прийняття BLA, учасники ринку діяли обережно. Динаміка акцій відображала занепокоєння щодо застереження FDA щодо додаткових вимог до інформації для можливого прискореного затвердження. Акції INO коливалися між $1.30 та $2.98 за останні 12 місяців і наразі торгуються у передринковій сесії за $1.85, що становить зниження на 19.21%.

Наступні кроки

INOVIO має намір провести зустріч з представниками FDA для уточнення залишкових вимог до інформації та прискорення шляху до потенційного затвердження. Компанія висловила впевненість, що INO-3107 заповнює істотну терапевтичну прогалину для цієї рідкісної респіраторної хвороби.