Біотехнологічний ралі продовжується: FDA схвалює високопрофільні терапії, тоді як великі угоди змінюють ландшафт галузі

Фармацевтичний та біотехнологічний сектори завершили надзвичайно напружений тиждень, попри святкові перерви, з регуляторними агентствами в різних країнах, що швидко просувають лікування у різних терапевтичних сферах. Імпульс був зумовлений поєднанням схвалень FDA, міжнародних дозволів та стратегічних корпоративних консолідацій — хоча кілька клінічних розчарувань слугували суворими нагадуваннями про ризики розвитку.

Регуляторні перемоги домінують у тижні

Потік схвалень FDA рухався з незвичайною швидкістю. Серед яскравих перемог — нова підшкірна формулація Lunsumio VELO компанії Genentech(дочірня компанія Roche), розроблена для рецидивуючого або рефрактерного фолікулярного лімфоми. Тут прогрес — не лише терапевтичний: оновлене введення зменшує час лікування з годин до приблизно однієї хвилини, що значно покращує зручність для пацієнтів і ймовірно підвищує ефективність роботи клінік.

Японські та китайські регуляторні органи не відставали. PTC Therapeutics отримала схвалення для Sephience (sepiapterin) в Японії для фенілкетонурії, базуючись на вже існуючих дозволах у США та Європі. Тим часом Zai Lab здобула важливу перемогу, отримавши схвалення NMPA Китаю для Cobenfy (xanomeline-trospium chloride) при шизофренії — першого механістично новаторського варіанту за понад сім десятиліть для цієї показання.

Incyte зміцнила свій міжнародний вплив, отримавши дозволи в Японії на комбінацію терапії Minjuvi (тафаситамаб) при фолікулярній лімфомі та Zynyz (ретифанлімаб) у поєднанні з хіміотерапією для прогресуючого анального раку. Edwards Lifesciences одночасно здобула значну перемогу з пристроєм, отримавши схвалення FDA на імплантацію транскатетерного мітрального клапана SAPIEN M3 — першого транскатетерного варіанту для помірної та важкої мітральної регургітації у пацієнтів, які не можуть пройти хірургію.

Додаткові схвалення надійшли для Dupixent компаній Regeneron і Sanofi у японських дітях із важкою рефрактерною астмою, Ekterly KalVista для спадкового ангіоедеми в Японії та AQVESME Agios для анемії, пов’язаної з таласемією. Omeros також відзначила схвалення FDA для YARTEMLEA у випадках тромботичної мікроангіопатії, асоційованої з трансплантацією, після попереднього відторгнення.

Коли трапляються невдачі

Не всі новини були позитивними. Sanofi отримала повний лист відповіді від FDA щодо tolebrutinib для нерецидивуючого вторинного прогресуючого розсіяного склерозу, що затримало потенційне схвалення, попри попереднє присвоєння статусу прориву. Reviva Pharmaceuticals зіткнулася з більш жорстким регуляторним шляхом, коли FDA запросила додаткове дослідження фази 3 для brilaroxazine при шизофренії, відсуваючи подання NDA щонайраніше до 2027 року. Galectin Therapeutics отримала рекомендації FDA щодо свого регуляторного шляху для belapectin, хоча компанія отримала $10 мільйонну кредитну лінію для підтримки операцій до початку 2027 року.

М&A активність сигналізує про консолідацію ринку

Корпоративні маневри тижня засвідчили значний стратегічний намір. BioMarin Pharmaceutical погодилася придбати Amicus Therapeutics за $14.50 за акцію ($4.8 мільярдів загальної вартості капіталу), очікувано завершити угоду у другому кварталі 2026 року. Це консолідація об’єднує портфелі рідкісних захворювань і виробничі можливості.

Sanofi одночасно рухалася до придбання Dynavax Technologies за $15.50 за акцію ($2.2 мільярди загальної вартості капіталу) через грошову пропозицію. Ця покупка, орієнтована на вакцини, додає до портфеля Sanofi вже маркетингову вакцину проти гепатиту В і диференційованого кандидата на shingles.

Окремо Repare Therapeutics погодилася продати свій інгібітор полімерази тета ATPase RP-3467 компанії Gilead Sciences за до $30 мільйонів ($25 мільйонів upfront плюс $5 мільйонів у технологічних цільових досягненнях), що дозволить Repare зосередитися на точковій онкології, а Gilead — отримати доступ до нових інгібіторів полімерази тета.

Клінічні дані: змішаний прогрес

Календар випробувань приніс і обнадійливі, і розчаровуючі результати. Altimmune продемонструвала статистично значне покращення у показниках неінвазивної фіброзу та збереження ваги до 48 тижнів у своєму дослідженні Phase 2b IMPACT для метаболічно-асоційованого стеатогепатиту. NeuroSense повідомила про позитивні результати безпеки у своєму дослідженні Phase 2 PrimeC при хворобі Альцгеймера, без виявлення серйозних побічних ефектів.

Dogwood Therapeutics показала зменшення болю у своєму дослідженні Phase 2b halneuron при нейропатичному болю, викликаному хіміотерапією, з чітким відривом від плацебо. Lexaria Bioscience досягла своєї первинної цілі безпеки та переносимості у Phase 1b, тестуючи комбінації CBD і семаглутіду у пацієнтів із надмірною вагою та діабетом. Edgewise Therapeutics повідомила проміжні дані Part D з дослідження CIRRUS-HCM, що EDG-7500 зазвичай добре переносився без клінічно значущого зниження LVEF.

Однак Biohaven повідомила про розчаровуючі результати Phase 2 для BHV-7000 при великій депресії, не досягнувши первинної цілі щодо зменшення симптомів депресії порівняно з плацебо за шість тижнів. Це невдача підкреслює непередбачуваність розробки CNS-засобів і наголошує, чому інвестори у клінічну стадію залишаються обережними, незважаючи на ентузіазм галузі.

Що далі

Регуляторний календар залишається насиченим до кінця року та у 2026, з очікуванням кількох результатів Phase 3 і повторних подань. Спостерігачі галузі вважають, що хвиля M&A відображає ширше стратегічне переорієнтування — консолідацію диференційованих активів у рідкісних захворюваннях і онкології, одночасно відмовляючись від програм із невизначеним шляхом розвитку. Чи принесе ця консолідація в кінцевому підсумку користь акціонерам або просто змінить власність активів — залишається відкритим питанням, яке учасники ринку уважно стежитимуть у найближчі квартали.