Підхід Ascendis з подвійною терапією демонструє стабільні переваги для пацієнтів з ахондроплазією

Ascendis Pharma A/S (ASND) опублікувала обнадійливі дані за 52 тиждень з її дослідження COACH фази 2, яке оцінює комбінаційний режим з одноразовими ін’єкціями TransCon CNP у поєднанні з ін’єкціями TransCon hGH у пацієнтів-педіатрів з ахондроплазією. Результати підкреслюють, як цілеспрямована комбінаційна терапія може досягти значущих покращень швидкості росту при збереженні стабільного профілю безпеки протягом усього періоду лікування.

Розуміння ахондроплазії та клінічної потреби

Ахондроплазія, яка становить більшість випадків карликовості, виникає через мутації гена FGFR3, що порушують нормальний розвиток кісток. Окрім низького зросту, у хворих дітей спостерігаються диспропорційні співвідношення кінцівок і тулуба та пов’язані з цим проблеми зі здоров’ям. Поточні терапевтичні опції були обмеженими, тому нові комбінаційні підходи є важливим кроком уперед у лікуванні цієї рідкісної генетичної хвороби.

Результати дослідження малюють переконливу картину

Дослідження COACH залучило як пацієнтів, що вже отримували лікування, так і тих, хто був на початку терапії. На 52-му тижні пацієнти, що не отримували раніше терапії, досягли річної швидкості зростання 8,8 см — що на 3,9 см більше за початкові показники. Ті, хто раніше отримував монотерапію TransCon CNP, досягли 8,42 см на рік, з приростом у 3,28 см від базових показників. Покращення Z-оцінок зросту у обох групах підтвердили, що комбінаційний підхід перевершує монотерапію.

Дані щодо безпеки були обнадійливими: режим лікування був здебільшого добре переносимий, з переважно легкими побічними ефектами. Важливо, що ні симптоматична гіпотензія, ні переломи не виникли як ускладнення, і всі залучені діти завершили повний курс лікування без відмов.

Чому важлива комбінаційна терапія

Синергетичний ефект поєднання TransCon CNP з періодичним додаванням hGH вирішує багатогранний вплив ахондроплазії. Окрім додаткового зросту, пацієнти показали помітні покращення у пропорційності тіла та довжині рук — показники, що сприяють покращенню функціональних результатів і якості життя, а не лише зросту на графіку.

Послідовність результатів протягом 52 тижнів свідчить, що переваги є тривалими, а не тимчасовими, що позиціонує цю двовекторну терапію як потенційний довгостроковий підхід до управління ахондроплазією.

Перспективи: наступні дослідження та позиціонування на ринку

Ascendis намітив амбітний регуляторний план. Компанія планує запустити ключову фазу 3 порівняльного дослідження монотерапії TransCon CNP з комбінаційним режимом, одночасно просуваючи свої незалежні регуляторні заявки на TransCon CNP у США та Європі. Довгострокова мета — розробити формулу з однією ін’єкцією, що спростить адміністрування для пацієнтів і доглядачів.

Крім ахондроплазії, Ascendis має намір використати свою платформу TransCon для розширення у суміжних ендокринних і рідкісних захворюваннях, збільшуючи терапевтичний вплив цієї власної технології.

Фінансовий огляд і динаміка акцій

На кінець третього кварталу Ascendis зберіг приблизно €539 мільйонів у готівці, еквівалентах готівки та цінних паперах, що забезпечує фінансову базу для подальших досліджень і розробок. Акції ASND коливалися між $118.03 і $229.94 за останні 12 місяців, закрившись у найостаннішій сесії на рівні $208.75, що на 2,12% менше.

Результати дослідження COACH є ключовим моментом для терапії ахондроплазії, сигналізуючи, що ретельно продумані комбінаційні режими можуть принести реальний клінічний прогрес для пацієнтів, які історично залишалися поза увагою фармацевтичних інновацій.