Важлива подія у генної терапії: GPX-002 від Genprex демонструє відновлення виробництва інсуліну у моделях цукрового діабету типу 2

Genprex Inc. (GNPX) оголосила про проривні результати своїх досліджень інноваційної генної терапії GPX-002, що є значним кроком у боротьбі з цукровим діабетом типу 2 через омолодження клітин. Попередні дослідження компанії на нелюдських приматах і мишах надали переконливі докази того, що терапія може відновити здатність виробляти інсулін у пошкоджених бета-клітинах — характерній ознаці патології цукрового діабету типу 2.

Технологія за GPX-002

У своїй основі GPX-002 використовує інноваційний підхід доставки: адено-асоційований вірус (AAV) несе гени Pdx1 і MafA безпосередньо у панкреатичний проток. Цей цілеспрямований механізм доставки генів спрямований на вирішення фундаментальної проблеми цукрового діабету типу 2: поступову втрату здатності бета-клітин виробляти і секретувати інсулін. Вводячи ці конкретні гени, терапія має на меті перепрограмувати та активувати ці виснажені клітини, фактично повертаючи назад клітинне пошкодження хвороби.

Дослідження на приматах демонструють вражаючу реакцію

Дослідження на нелюдських приматах дали особливо обнадійливі результати. Перший суб’єкт отримав GPX-002 через інтрадуктальну інфузію — техніку, яка дозволяє терапевтичним генам досягти цільових клітин у панкреасі. За сім місяців цей тварина перейшла від важкого початкового цукрового діабету типу 2 до демонстрації нормальної толерантності до глюкози, що є різким зворотнім розвитком зазвичай незворотного метаболічного розладу.

Другий примат пройшов лікування шляхом прямої ін’єкції у підшлункову залозу і показав суттєве покращення, хоча повної нормалізації не було досягнуто. Ці різні результати свідчать, що метод доставки інтрадуктальної інфузії може запропонувати вищу ефективність для цільових клітин.

Дослідники зауважили, що суб’єкти, які отримували терапію на основі AAV, потребували тимчасової імунопідтримки під час лікування. Важливо, що імунна відповідь почала знижуватися приблизно через шість місяців, що потенційно відкриває можливості для вдосконалення протоколів, які могли б покращити довгострокову переносимість і результати.

Модель на гризунах підтверджує механізм

Підтверджуючи результати на приматах, GPX-002 продемонструвала стабільну активність у мишах із цукровим діабетом типу 2. Лікувані тварини показали підвищену секрецію інсуліну під впливом глюкози і повний зворотній розвиток гіперглікемії — рівень цукру в крові нормалізувався протягом чотирьох тижнів після лікування. Ці прискорені терміни у гризунів ще раз підтверджують, що терапія успішно повертає функцію бета-клітин у різних моделях захворювання.

Розширення за межі цукрового діабету типу 1

Раніше дослідження GPX-002 на моделях цукрового діабету типу 1 показали, що терапія може перетворювати альфа-клітини у функціональні бета-подібні клітини, здатні виробляти інсулін. Ці нові результати для цукрового діабету типу 2 є важливим розширенням потенціалу кандидата, враховуючи, що цукровий діабет типу 2 впливає на набагато більшу кількість пацієнтів, ніж типу 1. Це значно розширює потенційний комерційний вплив.

Подальший клінічний шлях

Genprex просувається у кількох дослідженнях наступного етапу, продовжуючи розширені дослідження на нелюдських приматах обох типів діабету і одночасно готуючи формальні токсикологічні оцінки. Ці регуляторні етапи спрямовані на підтримку майбутньої заявки на дослідження нового лікарського засобу, що відкриває шлях до людських випробувань.

Реакція ринку

Ринок звернув увагу на ці розробки. Акції GNPX закрили попередню торгову сесію на рівні $1.80, що становить зростання на 0.86%, і увійшли у передторговий режим за ціною $1.90 — зростання на 5.55%, що відображає оптимізм інвесторів щодо потенціалу терапії у боротьбі з однією з найпоширеніших метаболічних патологій у світі.