Sangamo's ST-920 демонструє позитивний нахил у функції нирок — важливий прорив у генної терапії хвороби Фабрі

Sangamo Therapeutics опублікувала обнадійливі результати своїх клінічних досліджень фази 1/2 STAAR, що показують, що ісарлагаген цивaparvovec (ST-920), досліджувана генна терапія, досягає значних покращень у функції нирок у пацієнтів із хворобою Фабрі. Позитивний нахил, який спостерігається у показниках функції нирок, є важливим кроком у лікуванні цієї рідкісної генетичної хвороби, при якій пацієнти зазвичай зазнають прогресивного пошкодження органів через дефіцит ферменту.

Що показують дані: позитивний нахил у клінічних результатах

Дослідження відстежувало 32 пацієнти з різним лікувальним досвідом — ті, хто наразі отримує замісну терапію ферментом (ERT), ті, хто припинив ERT щонайменше на шість місяців, та ті, хто ніколи не отримував ERT. У всіх учасників ST-920 продемонстрував позитивний річний нахил у оцінці швидкості фільтрації гломерул (eGFR) на рівні 1,965 мл/хв/1,73м² за рік через 52 тижні, що є показником ефективності нирок у фільтрації відходів із крові. Для 19 пацієнтів, яких спостерігали протягом двох років, позитивний нахил зберігався на рівні 1,747 мл/хв/1,73м² за рік, що свідчить про тривалу користь терапії.

Крім функції нирок, дослідження зафіксувало стабільність структури та функції серця протягом року, з однаковими результатами у різних підгрупах пацієнтів. Найважливіше, пацієнти, які отримували ST-920, зберігали підвищений рівень активності ферменту альфа-галактозидази A (a-Gal A)—відсутнього при хворобі Фабрі—протягом до 4,5 років у найдовжньому спостереженні, що демонструє довговічність ефектів генної терапії.

Регуляторний швидкий шлях: прискорене схвалення на горизонті

ST-920 отримав кілька статусів від FDA, що визнають його потенціал: статус orphan drug, Fast Track та RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy). Ще важливіше, що FDA погодилася з тим, що позитивні дані нахилу з дослідження фази 1/2—зокрема, покращення функції нирок за 52 тижні—можуть слугувати основою для прискореного схвалення, обійшовши традиційний довгий процес рецензування.

У грудні 2025 року Sangamo розпочала поступову подачу заявки на ліцензію біологічних препаратів (BLA) до FDA, прагнучи отримати схвалення за цим прискореним шляхом. Це означає, що пацієнти з хворобою Фабрі потенційно зможуть отримати доступ до ST-920 набагато раніше, ніж зазвичай при розробці нових препаратів. Варто зазначити, що ST-920 не потребує інтенсивних передлікувальних режимів, характерних для деяких інших генних терапій, що зменшує навантаження на пацієнтів і знижує ризики для безпеки.

Ринкова можливість: чому це важливо

Згідно з дослідженнями Grandview Research, світовий ринок лікування хвороби Фабрі у 2023 році склав 2,54 мільярда доларів. Оскільки ST-920 має потенціал стати революційною терапією, очікується, що ринок зросте до 4,93 мільярда доларів до 2030 року з середньорічним темпом зростання 9,9%. Це зростання відображає не лише збільшення кількості діагностованих випадків і підвищення обізнаності, а й значну цінність для інвесторів і систем охорони здоров’я у терапіях, здатних зупинити або повернути прогресування хвороби.

Для пацієнтів із хворобою Фабрі—переважно дітей і молодих дорослих, які живуть із прогресивним станом, що вражає нирки, серце, нервову систему і шкіру—генна терапія, яка забезпечує довготривале покращення функції нирок, є істотним медичним проривом. Позитивний нахил у дослідженнях ST-920 свідчить про те, що пацієнти можуть отримати тривалу функціональну користь, а не лише стабілізацію стану.

Що далі

Команда клінічних досліджень Sangamo представить детальні результати у кількох презентаціях і постерах на 22-ій щорічній конференції WORLD у лютому 2026 року, надаючи медичній спільноті всебічний аналіз позитивних результатів нахилу та їхніх наслідків. Процес поступової подачі BLA означає, що FDA розглядатиме дані по мірі їх надходження, що може прискорити терміни схвалення порівняно з традиційними шляхами.

З урахуванням сприятливих даних щодо безпеки, тривалих клінічних переваг і підтримки регуляторів, ST-920 позиціонується як потенційно революційний варіант лікування хвороби Фабрі—рідкісної хвороби, для якої історично було обмежено терапевтичні можливості. Позитивний нахил у показниках функції нирок свідчить, що генна терапія може запропонувати те, чого давно прагнуть багато пацієнтів із рідкісними захворюваннями: можливість значущого, тривалого покращення, а не лише уповільнення прогресу.